Post by alamin447 on Aug 3, 2023 6:31:47 GMT 1
差异，-21.1 点；P<0.001）。Patisiran 还显示出对步态速度和修正体重指数的影响。18 个月时，patisiran 组步态速度相对于基线的最小二乘平均变化为 0.08±0.02 m/秒，而安慰剂组为 -0.24±0.04 m/秒（差异为 0.31 m/秒；P<0.5）。001），修正后BMI相对于基线的最小二乘平均变化为-3.7±9.6与-119.4±14.5（差异，115.7；P<0.001）。大约 20% 接受 patisiran 的患者和 10% 接受安慰剂的患者出现轻度或中度输注相关反应；两组不良事
件的总体发生率和类型相似。 结论 在这项试验中，patisiran 改善了Telegram 用户号码列表遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的多种临床表现。（由 Alnylam Pharmaceuticals 资助；APOLLO ClinicalTrials.gov 编号，NCT01960348。在新选项卡中打开.) 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种常染色体显性遗传、多系统、进行性、危及生命的疾病，由编码转甲状腺素蛋白 ( TTR ) 的
基因突变引起。1肝脏是循环四聚体转甲状腺素蛋白的主要来源。在淀粉样变性中，突变型和野生型转甲状腺素蛋白均以淀粉样蛋白形式沉积在周围神经以及心脏、肾脏和胃肠道中，1,2 导致多发性神经病和心肌病。1,3神经病理性变化导致严重的感觉运动障碍，导致日常生活和行走活动恶化。4自主神经受累会导致低血压、腹泻、阳痿和膀胱功能障碍。4心脏表现包括心力衰竭、心律失常、直立性低血压